《科學》重磅：從源頭攻克帕金森病！復旦團隊成功阻斷毒性“種子”傳播

原標題：《科學》重磅：從源頭攻克帕金森病！復旦團隊成功阻斷毒性“種子”傳播
文章來源：人工智能學家
內容字數：10210字

帕金森病研究取得突破性進展：FAM171A2成為全新治療靶點

帕金森病（PD）是一種常見的神經退行性疾病，全球超過千萬人受其困擾。其核心機制之一是病理性α-突觸白（α-syn）在神經元間的傳播，如同“毒性種子”般迅速蔓延大腦。然而，α-syn的傳播機制一直是未解之謎。

FAM171A2基因：帕金森病傳播的關鍵

1. FAM171A2基因的發現及其作用

   復旦大學郁金泰團隊在《科學》雜志發表論文，首次發現FAM171A2基因在α-syn傳播中的關鍵作用。該基因與阿爾茨海默病、帕金森病等神經退行性疾病的風險增加有關，其表達水平在帕金森病患者中顯著升高，并與病理性α-syn聚集程度正相關。

2. FAM171A2蛋白：促進毒性蛋白進入神經元

   研究發現，FAM171A2蛋白與α-syn纖維直接相互作用，特別是與病理性α-syn纖維的結合更為緊密。這種結合增強了神經元的內吞作用，使得毒性蛋白更容易進入細胞內部，如同一個“智能識別門”，錯誤地將“壞人”請進“家”里。

3. 動物模型驗證FAM171A2的作用

   小鼠模型實驗結果顯示：過表達FAM171A2的小鼠，腦內α-syn病理積累顯著增加；而敲低FAM171A2的小鼠，則表現出較少的病理積累和神經元損傷。這進一步證實了FAM171A2在帕金森病進展中的促進作用。

全新治療方向：靶向FAM171A2

1. bemcentinib藥物的發現和作用機制

   研究團隊利用人工智能技術，發現了一種小分子化合物bemcentinib，它能有效阻斷FAM171A2與α-syn纖維的結合。在小鼠模型中，bemcentinib顯著減少了腦內α-syn纖維的積累，改善了帕金森病癥狀，且未觀察到明顯的神經毒性。

2. 未來治療展望

   這項研究為帕金森病治療帶來了全新的干預方向：通過阻斷毒性蛋白在腦內的傳播，延緩疾病進展，改善患者生活質量。這被認為是帕金森病研究領域的一次“從0到1”的突破。

總而言之，該研究揭示了FAM171A2在帕金森病發生發展中的關鍵作用，并為靶向FAM171A2的治療策略提供了堅實的基礎，為帕金森病的診斷和治療帶來了新的希望。

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