原標(biāo)題：《科學(xué)》重磅：從源頭攻克帕金森病！復(fù)旦團(tuán)隊(duì)成功阻斷毒性“種子”傳播
文章來源：人工智能學(xué)家
內(nèi)容字?jǐn)?shù)：10210字

帕金森病研究取得突破性進(jìn)展：FAM171A2成為全新治療靶點(diǎn)

帕金森病（PD）是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，全球超過千萬人受其困擾。其核心機(jī)制之一是病理性α-突觸白（α-syn）在神經(jīng)元間的傳播，如同“毒性種子”般迅速蔓延大腦。然而，α-syn的傳播機(jī)制一直是未解之謎。

FAM171A2基因：帕金森病傳播的關(guān)鍵

1. FAM171A2基因的發(fā)現(xiàn)及其作用

   復(fù)旦大學(xué)郁金泰團(tuán)隊(duì)在《科學(xué)》雜志發(fā)表論文，首次發(fā)現(xiàn)FAM171A2基因在α-syn傳播中的關(guān)鍵作用。該基因與阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病的風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān)，其表達(dá)水平在帕金森病患者中顯著升高，并與病理性α-syn聚集程度正相關(guān)。

2. FAM171A2蛋白：促進(jìn)毒性蛋白進(jìn)入神經(jīng)元

   研究發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)AM171A2蛋白與α-syn纖維直接相互作用，特別是與病理性α-syn纖維的結(jié)合更為緊密。這種結(jié)合增強(qiáng)了神經(jīng)元的內(nèi)吞作用，使得毒性蛋白更容易進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部，如同一個(gè)“智能識(shí)別門”，錯(cuò)誤地將“壞人”請(qǐng)進(jìn)“家”里。

3. 動(dòng)物模型驗(yàn)證FAM171A2的作用

   小鼠模型實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示：過表達(dá)FAM171A2的小鼠，腦內(nèi)α-syn病理積累顯著增加；而敲低FAM171A2的小鼠，則表現(xiàn)出較少的病理積累和神經(jīng)元損傷。這進(jìn)一步證實(shí)了FAM171A2在帕金森病進(jìn)展中的促進(jìn)作用。

全新治療方向：靶向FAM171A2

1. bemcentinib藥物的發(fā)現(xiàn)和作用機(jī)制

   研究團(tuán)隊(duì)利用人工智能技術(shù)，發(fā)現(xiàn)了一種小分子化合物bemcentinib，它能有效阻斷FAM171A2與α-syn纖維的結(jié)合。在小鼠模型中，bemcentinib顯著減少了腦內(nèi)α-syn纖維的積累，改善了帕金森病癥狀，且未觀察到明顯的神經(jīng)毒性。

2. 未來治療展望

   這項(xiàng)研究為帕金森病治療帶來了全新的干預(yù)方向：通過阻斷毒性蛋白在腦內(nèi)的傳播，延緩疾病進(jìn)展，改善患者生活質(zhì)量。這被認(rèn)為是帕金森病研究領(lǐng)域的一次“從0到1”的突破。

總而言之，該研究揭示了FAM171A2在帕金森病發(fā)生發(fā)展中的關(guān)鍵作用，并為靶向FAM171A2的治療策略提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)，為帕金森病的診斷和治療帶來了新的希望。

聯(lián)系作者

文章來源：人工智能學(xué)家
作者微信：
作者簡(jiǎn)介：致力成為權(quán)威的人工智能科技媒體和前沿科技研究機(jī)構(gòu)